肺癌特異的に検出される変異型EGFRはgain of functionであり，下流シグナルの活性化により，発癌に寄与すると推察される．EGFRに対する高い親和性がTKIに対する高い感受性をもたらすと推測されているが，詳細は不明である．EGFR変異の頻度は，アッセイ系，サンプルに大きく依存するが，EGFR遺伝子変異と，EGFR-TKIの効果，とくに生存率との関連性は明らかでない．正常型EGFRを発現する肺癌症例におけるEGFR-TKIの効果を明らかにすることも今後重要である．