第9回　第3の核酸医薬プラットフォーム：ヘテロ2本鎖核酸技術

抄録

承認されている核酸医薬品のほとんどはASOである。HDOは活性本体であるアンチセンス鎖でなく、活性に不要なキャリア鎖にリガンドをつける点でASOと異なり、ASOよりリガンド依存的な活性阻害が起きにくい。癌指向性リガンド結合HDOの全身投与によりヒト膵癌同所移植モデルマウスの膵癌部位での標的遺伝子のノックダウンとマウスの寿命延長効果を確認できた。このようにHDOは全身投与で肝臓以外の組織でも創薬研究に有用な技術である。