ゲノム編集の臨床応用の概要

抄録

ゲノム編集技術の臨床への応用は基礎研究に比べるとハードルが高く、優れた「治療効果」と「安全性」が求められる。様々な疾患モデルで治療効果が報告されつつあるが、安全性を考えた場合には、酵素のオフターゲット変異などによるDNA変異導入のリスクなど、ゲノム編集固有の課題がある。より広範な疾患に対する治療応用に向けて、既存の治療法と比較しての客観的なリスクベネフィットを考える必要がある。