ドラッグ・リポジショニングによる抗ATTRアミロイドーシス薬の探索研究

抄録

血漿タンパク質であるトランスサイレチン（TTR）はアミロイド線維を形成し，ATTRアミロイドーシスの原因となる．筆者は既存薬再開発研究によって，駆虫薬ビチオノールとトリクラベンダゾールがTTRを安定化し，アミロイド線維形成を阻害することを明らかにした．特にビチオノールは、報告されている安定化剤の中でも高い結合親和性をもち，抗アミロイドーシス薬として再配置できる可能性を示唆している．