第47回　BROTHERS技術で切り拓く核酸医薬の未来

抄録

リードファーマ（株）は、独自の「BROTHERS技術」を基盤に、安全性と効果を両立した革新的な核酸医薬の開発を推進している。ASOに「弟鎖」と呼ばれる安全装置を付加することで、生体内での非特異的相互作用や副作用を抑制し、標的RNAへの結合特異性を向上させることに成功している。同社は、この技術を活用して循環器疾患や希少疾患であるゴーシェ病など、従来の治療法が確立されていない疾患領域において新たな治療薬の創出を目指している。