ランダム化にもとづいたintent-to-treat解析

抄録

Intent-to-treat解析に関してはさまざまな議論がある.多くの生物統計家がランダム化臨床試験では必須の解析であるとしているものの,ランダムに割り付けられた治療の効果が正しく評価可能であった対象だけを解析すべき,または両者を併用すべき,などの方針も容認されている.これは,intent-to-treat解析は治療が臨床に導入された後に起こり得る状況をも考慮した実践的な解析で,プロトコルを遵守した治療効果評価可能例のみの解析は生物学的な効果を調べるための研究的な解析である,という認識にもとづいている.
本論文では,intent-to-treat解析による治療効果の検定と治療効果の推定について因果推論の立場から議論し,治療効果の検定に関してはintent-to-treat解析は正しく因果帰無仮説の検定を行っていること,一般に「実践的」と考えられているのはintent-to-treat解析による治療効果の推定であることを明らかにする.さらに,プロトコルを遵守した治療効果評価可能例のみの解析でも因果パラメータを正しく推定できないことを示し,ランダム化にもとづいたintent-to-treat解析で因果パラメータを推定する方法を提案する.この方法は因果パラメータに強い生物学的な仮定を必要とするが,ランダム化にもとづいたノンパラメトリックな治療効果の推定を実施できるという利点を持っている.