神経希少疾患に対するアンチセンス核酸医薬開発の展望と課題

抄録

 核酸医薬は次世代分子標的医薬として，中枢神経疾患を中心に臨床開発が近年加速している．中でもアンチセンス核酸（ASO）医薬は，脊髄性筋萎縮症やDuchenne型筋ジストロフィーなどで米国食品医薬品局（FDA）に承認されている．また，神経希少疾患の個別の患者変異を標的とした被検者一人の個別化臨床試験（N-of-1臨床試験）の試みも米国で始まっている．本稿では，代表的な核酸医薬の開発やN-of-1臨床試験，関連する法的規制について概説する．