特集：血液分野の最新情報2015 ―バイオロジーを中心に（骨髄系疾患）―
急性骨髄性白血病に対する分子標的療法の進歩
2015 年 56 巻 2 号 p. 130-138
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2015 年 56 巻 2 号 p. 130-138
網羅的遺伝子変異解析の飛躍的進歩により，AMLにおいて反復して認められる多くの遺伝子異常が同定されている。これらの変異遺伝子がコードする変異蛋白や，AML細胞に高発現する蛋白に対する標的治療薬の開発も進んでおり，その一部は既に臨床試験も開始されている。本稿では，AMLにおける遺伝子異常について概説し，現在開発が進む種々の分子標的薬について紹介する。また，現在特に臨床応用が期待されている，FLT3阻害剤（AC220; Quizartinibなど），PLK1阻害剤(BI-6727; Volasertib), IDH2阻害剤(AG-221), XPO1阻害剤(KPT-330; Selinexor)については，それぞれの機序や臨床試験の状況について紹介する。
