インヒビター保有血友病A患者における新規治療薬

—第VIII因子補因子機能代替bispecific抗体emicizumab—

抄録

血友病Aの治療の原則は第VIII因子製剤の定期補充療法であり，血友病性関節症の発症が抑制され，QOL向上に大きく貢献している。一方，製剤の頻回の経静脈内投与，血管アクセス，製剤投与により出現する同種抗体（インヒビター）等が現在の血友病医療の重大な課題である。これらを克服するため，新しい概念として非凝固因子治療薬が開発されてきた。Bispecific抗体（emicizumab）は，抗原部位の片方に第IX因子，もう片方に第X因子が結合して活性型第VIII因子補因子機能を代替する。臨床試験では重症血友病Aインヒビター患者の週1回皮下投与により著明な出血抑制効果を示し，2018年3月に本邦で認可された（Hemlibra^®）。現在，本邦で多くの先天性血友病Aインヒビター患者が定期投与されている。一方，バイパス止血製剤との併用による血栓症発症，止血モニタリング，周術期止血管理など，多くの課題が挙げられており，今後，症例を集積していくことが重要である。