動脈血栓症治療のためのVWF A1ドメインと血小板GP Ib結合を阻害する新規アプタマーの開発

抄録

von Willebrand factor（VWF）A1ドメインに対するDNAアプタマーTAGX-0004は，VWFと血小板との結合を阻害する。今回，TAGX-0004と先行する抗VWFアプタマーARC1779および抗VWFナノボディであるcaplacizumabについて，in vitro血小板凝集および血栓形成における阻害効果を比較検討した。TAGX-0004の阻害効果はARC1779よりもはるかに高く，caplacizumabと同等以上であった。海外では後天性血栓性血小板減少性紫斑病（aTTP）治療においては血漿交換療法との併用でcaplacizumabが第一選択薬となっているが，出血の副作用，製剤の保存性，薬価が高額であるなど，問題点が指摘されている。TAGX-0004はこれを克服し，さらにはaTTPのみならずVWFの関与する脳梗塞，心筋梗塞などの血栓症の治療薬として有望である。