抄録
血栓性血小板減少性紫斑病（thrombotic thrombocytopenic purpura; TTP）は，全身の微小血管に血小板血栓が形成され，血小板減少と溶血性貧血を呈し，時に虚血性臓器障害を合併する疾患である．von Willebrand 因子（VWF）を特異的に切断する酵素であるADAMTS13（a disintegrin and metalloproteinase with thrombospondin type 1 motif 13）活性の著減が病態に関与している．原因不明の血小板減少と破砕赤血球を伴う溶血性貧血（細血管障害性溶血性貧血）の所見があれば，発熱や臓器障害がなくてもTTPを疑いADAMTS13活性を測定することが重要で ある．ADAMTS13活性が10%未満に著減していればTTPと診断し，ADAMTS13に対するインヒビターが陽性であれば後天性TTPと診断する．インヒビターが陰性の場合は先天性TTP（Upshaw-Schulman症候群；USS）が考えられるが，確定診断のためにはADAMTS13遺伝子解析が必要である．後天性TTPの標準治療は，血漿交換療法である．ADAMTS13を補充し，ADAMTS13自己抗体と超高分子量VWF重合体（unusually large VWF multimers; UL-VWFM）を除去する効果がある．ステロイド療法が併用されることが一般的で，これらの治療により，発症早期の予後は劇的に改善した．しかし，治療早期に再増悪をきたす例があることや，寛解後の再発率が高いことなどの問題がある．最近は，抗CD20キメラ抗体であるリツキシマブを併用することで，高い治療奏効率と長期の寛解維持効果を示した報告が続いている．（2015年現在，TTPに対するリツキシマブは，本邦では保険未適応である．）
