第41回日本造血細胞移植学会総会の会長シンポジウムのテーマであった ｢移植後の子どもを支える｣ のなかで, 造血幹細胞移植後小児のQOLについて解説した。まず移植にとってQOLがどのように位置づけられるかについて述べ, 既報の小児移植例に関するQOL観察研究論文の検索を行い, 対象症例数が40例以上だったものを一覧表にまとめた。観察研究の内容を, Ⅰ. 対照群を持つ横断研究 (移植以外の治療法または健常者対照群との比較をしたもの), Ⅱ. 対照群を持たない横断研究 (移植患者のQOLのみを比較検討したもの), Ⅲ. 縦断研究 (移植患者の経時的なQOL変化を検討したもの), Ⅳ. 患児以外の評価 (きょうだい・親など) に分けて示し, それぞれの研究結果の要点を示した。本邦で施行された移植後長期生存小児患者におけるQOL調査研究に関して, これまでの研究結果を要約し, 最後に今後の移植後QOL研究の将来についてまとめた。

 Background: The elucidation of clinical characteristics in deceased patients is essential to improve outcomes of hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) for refractory/relapsed hematological malignancy. Patients and Methods: We retrospectively examined 81 refractory/relapsed hematological malignancy patients treated with allogeneic HSCT (allo-HSCT) (54) and autologous HSCT (auto-HSCT) (27) in our hospital from 2006 to 2016. Results: Consistent with previous Japan Marrow Donor Program annual reports, the overall survival (OS) rate of allo-HSCT and auto-HSCT patients were 59% and 84% at five years, respectively. Among patients receiving allo-HSCT, severe regimen-related toxicity (RRT) (grade≥3) events included cardiomyopathy due to cyclophosphamide (1), idiopathic pulmonary syndrome (1), acute graft-versus-host disease (GVHD) Ⅲ-Ⅳ (3), acute-exacerbated chronic GVHD (2), engraftment failure (2), human herpesvirus-6 encephalitis (2), and fungal infection (7). Moreover, univariate analysis identified disease risk index (DRI) and non-CR status before allo-HSCT as prognostic factors of OS. Among patients receiving auto-HSCT, the severe RRT event was thrombotic microangiopathy (1). The relapse after auto-HSCT in three patients with malignant lymphoma was a serious concern. Conclusion: Our study revealed critical issues in non-CR patients and those with high/very high DRI before allo-HSCT. Furthermore, the occurrence of severe RRT indicated the need for improvements in allo- and auto-HSCT.

 Pulmonary veno-occulsive disease (PVOD) は肺高血圧の一亜型で, 造血細胞移植や化学療法後に稀に合併し, 肺水腫を呈する。症例はダウン症候群の21歳女性。前駆B細胞急性リンパ性白血病の極早期再発に対して, 第三寛解期でフルダラビン, メルファラン, 全身放射線照射 (4Gy) による骨髄非破壊的前処置でHLA 5/6抗原一致非血縁者間臍帯血移植を行った。day −1から低酸素血症と労作時呼吸苦が出現し, day 69で急性増悪し人工呼吸管理となった。胸部CTで胸水とスリガラス様陰影を伴う小葉間隔壁肥厚を認め, 肺胞洗浄液で潜在性肺胞出血を認めた。心臓カテーテル検査で肺高血圧症が証明されPVODの可能性が考えられた。白血病は寛解を維持したが, 進行する呼吸不全でday 157に永眠した。原因不明の呼吸障害はPVODを鑑別にあげる必要がある。