発作性夜間血色素尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria:PNH)は,造血幹細胞の
phosphatidylinositol glycan class-A遺伝子に後天性の変異が起こり,glycosylphosphatidylinositol(GPI)アンカー型蛋白の合成障害を来たし,CD59やDAF(CD55)といったGPIアンカー型の補体制御因子を欠損するPNH血球が,補体の活性化に伴い血管内溶血を起こす疾患である.PNHの治療法は,唯一の根治療法として造血幹細胞移植があるものの,めぼしい対症療法もこれまで無かった.PNHの補体介在性血管内溶血に対する治療薬としてヒト化抗C5単クローン抗体エクリズマブが開発され,著明な溶血抑制効果が示された.溶血に伴う諸症状の緩和,血栓予防効果,腎臓病の改善なども認められ,画期的な治療薬として注目されている.今後はエクリズマブの登場により,治療戦略も大きく塗り替えられるものと思われる.
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