抄録
関節型若年性特発性関節炎(JIA)の治療において，メトトレキサート(MTX)は中核的位置を占め，週1回の少量パルス療法として投与されている。MTXは臨床的にも放射線学的にも改善をもたらすことが実証され，患者のコンプライアンスも良く，この少量投与では重篤な副作用が殆どない薬剤として，国内外で多く使用されてきた。全国調査でも有効率が76%と高く，治療上必須の治療薬として認知されている。今回，海外での承認状況に加えて，十分な文献的エビデンスの収集，本邦での使用実態調査などにより新たに小児治験を行うことなしに適応拡大が行われ，2008年3月30日厚生労働省医薬食品局審査管理課長通知で申請が発出された。しかも成人RAにおける用法・用量に捉われず小児の薬物動態に基づいて小児特有の最大投与量を設定することも可能となったので，その経緯・内容について詳細に述べる。
