シンポジウム3-3　ある医師主導治験の道のり：8年間のわが闘争

抄録

  リンパ脈管筋腫症（LAM）は妊娠可能な女性が罹患し，LAM細胞と呼ばれる由来不明の細胞が肺や腎臓に転移して，肺が破壊される難病である．70％が気胸を経験し，36％が在宅酸素療法を受けている．TSC1あるいはTSC2という癌抑制遺伝子の変異によることが解明されて以来，mTOR阻害剤であるシロリムスが治療薬として有望視され，2006-10年に日米加3カ国共同のMILES試験で有効性と安全性が検証された．しかし，製造販売元の米国ファイザー社では，同薬の特許有効期間がほとんど残されていないことから，LAMに対するシロリムスの適用拡大をFDAに申請しなかった．MLLES試験の日本人データで承認を取るという可能性も話しあわれたが，日本人の実薬患者が13名と少なかったため，PMDAは安全性を主要評価項目とする医師主導治験の実施を勧め，我々は，ファイザー株式会社より治験薬の供与を受け，ライセンスアウト先企業のノーベルファーマ社と協力し，医師主導治験を実施した．全国9施設のデータを新潟大学に集め，治験調整事務局を置いた．平成25年10月にノーベルファーマ社より薬事承認申請がなされ，26年2月にPMDAによるGCP適合性調査が新潟大学と近畿中央胸部疾患センターに対して行われた．12ヶ月中間報告書を26年3月にPMDAに提出した．5月26日に厚生労働省医薬品第二部会で承認，同7月4日に薬事承認となった．