当院の全身型重症筋無力症に対する補体阻害薬の有効性と安全性

抄録

目的：従来治療で効果不十分な全身型重症筋無力症（generalized myasthenia gravis：gMG）に対し補体阻害薬（complement inhibitors：CIs）が使用され始めたが，実臨床においてCIs同士を比較した報告は限られている．本研究では，当院でCIsを使用したMGの臨床的特徴および治療反応を検討した．

方法：2019年4月から2025年5月までにCIsを導入した抗アセチルコリン受容体抗体陽性gMG患者21例を後ろ向きに解析した．ravulizumab導入群13例，zilucoplan導入群8例について，臨床背景，MG重症度スケール，入院回数等を比較した．

結果：zilucoplan群はravulizumab群と比較して重症例が多かったが，26週までに両群でMG重症度スケールの改善を認めた．26週時点でminimal manifestationを達成した症例はravulizumab群4例，zilucoplan群3例であった．MG増悪による入院回数は両群で有意に減少した．一方，ravulizumab群4例，zilucoplan群3例で投与が中止された．

結論：CIsはgMGにおいて症状改善や入院回数減少などの臨床的有用性を示す一方，治療反応性には個人差が存在する．