核酸医薬品開発の現状

抄録

アンチセンス、siRNA、アプタマーに代表される核酸医薬品は、抗体医薬品に続く次世代医薬品として注目を集めている。現在、製薬業界では創薬シーズの枯渇が問題となっているが、核酸医薬品は従来の医薬品では標的にできなかった新規分子をターゲットにできる点において魅力的である。また、薬効本体がオリゴ核酸で構成されるという共通の特徴を有すること、有効性の高いシーズ（配列）のスクリーニングが他の医薬品と比較して容易であることなどから、1つのプラットフォームが完成すれば短期間のうちに新薬が誕生すると考えられている。本稿では、新たな局面を迎えている核酸医薬品の基本的性質と開発動向について概説する。