小児用薬剤の適応認可取得における米国の現状

抄録

米国では小児患者への適用外使用例の増加を考慮し，小児用薬剤に対する適応取得に関するルールが近年制定され，成人用薬剤の認可時期とほぼ同時に小児用の用法用量を規定することが義務化された。LTD4受容体拮抗薬であるmontelukastはこのルールに則して開発が進められた。小児(6-14才)での用法用量は，成人の用量設定試験を参考に，小児での薬物動態試験にて決定された。さらに小児での有効性確証試験にて成人と同様な有効性が証明された。小児患者における半年以上の長期投与試験も行われ，この薬剤の小児での安全性と有効性が確認された。これらの成績をもとに世界80ヶ国以上で一斉に喘息治療薬としてmontelukastの成人・小児患者(6-14才)の同時上市承認が申請され，米国を含む60ヶ国で成人・小児同時に承認された。