当科における小児後天性造血不全症9例の臨床経過について報告する．性別は男5例，女4例で，年齢の中央値は7歳（6～19歳）であった．診断は4例が再生不良性貧血（再不貧）で，4例がrefractory cytopenia of childhood（RCC），1例がrefractory cytopenia with multilineage dysplasiaであった．抗胸腺細胞グロブリン（ATG）とシクロスポリンによる免疫抑制療法（IST）は，5例に計6回施行された．RCCの1例が，IST後半年でpartial response（PR）が得られたが，その他はno responseであった．同種骨髄移植（BMT）は，9例に計10回（血縁同胞；3回，非血縁；7回）施行された．前処置は，fludarabine/cyclophosphamide （CY）/ATGが中心で，症例により全身放射線照射（3 Gy）を加えた．また，骨髄に異形成を認める例では，melphalanを用いた．全例に生着は得られたが，内 1例でドナー型造血不全となり再移植を必要とした．II度以上の急性GVHDは5例（内1例はリンパ球輸注後）に認められ，慢性GVHDは2例（内1例；全身型）であった．その他の移植関連合併症として重症型微小血管障害，重症筋無力症および延髄脳腫瘍（移植後39か月）を認めた．少数例であるが，当院でのISTの有効率はこれまでの報告より低かった．全例，フルダラビンレジメンで生着が得られ，晩期生着不全は認められていないが，GVHDや晩期障害が移植後のquality of lifeに影響した．
