重症先天性プロテインC欠損症患者へのPPSB^®-HTの有用性

抄録

重症先天性プロテインC欠損症の電撃性紫斑病は進行が早く，しばしば重症化する．人プロトロンビン複合体製剤であるPPSB^®-HTは一部の血友病患者の家庭での補充療法に使用され，比較的多くのプロテインCを含んでいる．

当科では，重症先天性プロテインC欠損症患者2例の電撃性紫斑病に対して乾燥濃縮人活性化プロテインCで治療を行っていたが，治療のために頻回な入院が必要であり，患者・家族にとって大きな負担であった．そのため，家庭でも使用可能なPPSB^®-HTに変更したところ，早期に治療介入することで重症化を予防することができた．

PPSB^®-HTは重症先天性プロテインC欠損症の電撃性紫斑病の予防と治療に有用と考えられるため，今後血友病の凝固因子製剤補充に準じた保険適用が期待される．