日本小児がん研究グループ（以下JCCG）において，小児急性骨髄性白血病（以下AML）に対する臨床試験はde novo AML，Down症候群に合併したAML（以下ML-DS），急性前骨髄球性白血病（以下APL），再発AMLに対して行われている．症例数の最も多いde novo AMLに対して行われた本邦初の第III相ランダム化比較臨床試験AML-12においては，寛解導入療法後の多次元フローサイトメトリー法による測定可能残存病変（以下MRD）の検証を行い，現在，寛解導入療法後のMRDを層別化に用いるAML-20を遂行中である．AMLに対する予後は，ここ20年間大きな改善はなく，今後は成人の臨床研究グループ（JALSG）とも連携した新薬の開発，全ゲノム解析をはじめとするAML研究の発展が重要となる．
