抄録
RNA interference（RNAi）は２本鎖RNAiによって誘導される配列特異的な遺伝子発現抑制である．その中間産物であるShort interfering RNA（siRNA）は哺乳動物細胞においても，インターフェロン反応などの副反応なく目的の遺伝子を切断でき，治験段階に入っているアンチセンス核酸やライボザイムより，有効性，配列特異性いずれもはるかに優れている．その核酸医薬として臨床応用は特にウイルス性疾患において進行している．OFF-Target効果やデリバリー方法などまだまだ解決すべき問題点も多いが，siRNAの高い可能性から種々の方面において医療分野への応用が急速に進展していくことは間違いないものと思われる．
