ゲノム編集CRISPR-Cas3を用いたmRNA創薬

抄録

ゲノム編集技術は、遺伝子疾患の治療や創薬に革新をもたらし、CRISPR-Cas9システムによる遺伝子治療研究開発が進められている。ex vivo治療ではCRISPR-Cas9を用いた鎌状赤血球症の治療薬CasgevyがFDAに承認され、in vivo治療ではATTR治療がグローバル治験のフェーズⅢまで進展している。筆者らは国産のCRISPR-Cas3ゲノム編集技術を開発し、遺伝子治療の新たなアプローチを提案する。本技術を用いることで、他家ユニバーサルT細胞の作製、造血幹細胞への効率的な遺伝子改変が可能となる。また、LNP-mRNAを利用したin vivo遺伝子治療を開発し、標的細胞への効率的な遺伝子導入と完全遺伝子欠損、オフターゲット変異のないin vivoゲノム編集を実現した。本研究は、CRISPR-Cas3を活用した次世代の遺伝子治療とmRNA創薬の可能性を示し、より安全で効果的な治療戦略の確立に貢献するものである。