症例は3歳女児で，平成4年4月より出血斑が出現，同5月26日，当科精査加療目的の入院となった。入院時，血色素8.6 g/dl, 白血球2,500/μl, 血小板2.7×104/μlの汎血球減少を認めた。骨髄は低形成であったが，3系統の血球に異形成がみられ，低形成性骨髄異形成症候群と診断した。治療には2クールのパルス療法と経口プレドニン投与を行ったが，反応は不良で，輸血に頼らざるをえなかった。そこで，平成5年1月，セファランチン連日20 mg経口投与と，週2回の遺伝子組み換えヒト・エリスロポエチン(rhEPO) 3,000U静注を開始したところ，投与3カ月ころより奏効しはじめ，血色素は4.1 g/dlより11.9 g/dlへ，血小板は4,000/μlより3.9万/μlへと改善した。rhEPOは平成5年9月，漸減，中止とし，現在はセファランチンと少量プレドニン投与により，血色素は11 g/dl台，血小板数は3万台で安定している。
