日米EU医薬品規制調和国際会議遺伝子治療専門家グループの活動と遺伝子治療薬の規制における国際動向

抄録

ICH遺伝子治療専門家グループは，遺伝子治療薬をめぐる科学的な諸問題に柔軟に対処するために，専門家グループ会議や公開ワークショップなどを通じて得られた議論の成果を広く公開するとともに，新たな知見が得られた場合に迅速に対応していくというスタンスで活動を行っている．これまで議論が行われてきた国際標準品，ウイルスベクターの排出，X-SCID遺伝子治療における白血病発症とリスク評価，腫瘍溶解性ウイルス製品の品質・安全性確保，“生殖細胞への遺伝子治療用ベクターの意図しない組み込みリスクに対応するための基本的考え方”などについて紹介する．