AAVベクターを用いた遺伝子治療

抄録

アデノ随伴ウイルス（AAV：adeno-associated virus）ベクターは，非病原性ウイルスに由来し，非分裂細胞に効率よく遺伝子導入でき，遺伝子発現が長期間持続することから遺伝子治療用ベクターとして期待されている．また，適切な血清型のAAVベクターが標的細胞の種類に応じて用いられる．神経細胞を標的とした遺伝子治療については，パーキンソン病が最も有効性を期待できる対象疾患であると考えられている．筋細胞を標的とする場合は，蛋白質補充遺伝子療法への応用が考えられ，単一遺伝子病の血友病などが対象となる．