遺伝子治療は難治性疾患の治療法として世界各国で臨床開発が進んでおり，我が国でも脊髄性筋萎縮症に対する遺伝子治療用製品や血液腫瘍に対するキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T細胞）療法などが臨床応用されている．遺伝子治療の臨床開発が進む一方で，遺伝子治療特有の安全性評価，法規制の遵守や製品管理など，従来の薬物療法とは異なる対応が医療側に求められており，治療実施には円滑な多職種連携の体制構築が必要となる．本稿では遺伝子治療の概要を示し，当センターの事例をもとに治療実施に向けた医療側の対応について概説する．
