患者由来iPS細胞から作製した病態モデルを用いた軟骨無形成症治療薬の創薬研究

抄録

軟骨無形成症は成長軟骨を病変とする小児希少疾患で、四肢短縮型低身長を呈する。患者由来iPS細胞から作製した病態モデルは、患者由来のiPS細胞から患者の病変軟骨に相当する組織を培養皿上やマウス体内に作るものである。著者らは，希少疾患である軟骨無形成症の治療薬の開発コストを下げるためにドラッグリポジショニングを行い、患者由来iPS細胞から作製した病態モデルと疾患動物モデルを用いて，治療薬の候補となる化合物の評価を行っている。そして、十分な有効性と安全域を持つ治療薬候補を探索し、その実用化を目指している。