マラビロクは，HIV（human immunodeficiency virus）が宿主細胞に侵入する際に補受容体として利用するCCケモカイン受容体5（CCR5）に対して選択的に作用するCCR5阻害薬である．既存の抗HIV薬とは異なり，細胞膜上のCCR5に結合してHIV-1エンベロープ糖タンパク質gp120とCCR5との結合を遮断することによりCCR5指向性HIV-1の細胞内への侵入を阻害するという新規作用機序で，抗ウイルス作用を発揮する．CCR5指向性実験室HIV-1株および臨床分離株を用いた抗ウイルス作用の検討では，マラビロクはすべてのクレードのCCR5指向性HIV-1に対してほぼ同等の抗ウイルス作用を示した．一方，CXCR4指向性および二重指向性HIV-1に対しては作用を示さなかった．また，逆転写酵素阻害薬耐性またはプロテアーゼ阻害薬耐性ウイルスに対しても野生型と同等の抗ウイルス作用を示した．In vitroでの検討で耐性ウイルスの出現が確認されたが，これらはCCR5指向性を維持しており，指向性変化は認められなかった．他の抗HIV薬による治療歴がある最適背景療法（OBT）実施中のCCR5指向性HIV-1感染患者を対象に行われた主軸となる2つの臨床試験では，ベースライン値から投与48週目までのHIV RNA量の減少量は，OBT単独群（プラセボ）に対し，マラビロク300 mg 1日1回または2回投与群で有意に減少幅が大きく，また，CD4リンパ球の増加量においてもプラセボ群より有意に高い結果が得られ，OBTにマラビロクを上乗せすることでOBT単独よりも優れたウイルス学的，免疫学的効果が得られることが示された．マラビロクは，新しい作用機序を有する抗HIV薬であり既存の薬剤に耐性のHIV感染症にも有効であることが示唆され，HIV感染の薬物治療の新たな選択肢として重要な役割を果たすことが期待される．
