緑内障は加齢に伴って進行する視神経の変性疾患であり，国内で最大の中途失明原因となっているが，根本的な治療法は見つかっていない．現在の治療法としては，点眼などによる眼圧降下によって，進行をできるだけ遅延させることに期待するのみである．しかし，眼圧降下だけでは進行を抑制できない緑内障患者も多数みられ，根本的な治療法の開発が待たれる状況にある．一方，近年では遺伝子治療の臨床応用が，世界中で活発になっている．現在でも様々な遺伝子治療用ベクターが開発され続けており，技術の進歩が非常に目覚ましい分野である．遺伝子治療はすでに複数の神経変性疾患に臨床応用されているが，緑内障に対する遺伝子治療はまだ確立されていない．我々のグループでは，神経栄養因子のシグナルを利用した遺伝子治療による，緑内障の治療研究を進めている．神経保護による病態の進行抑制だけでなく，視神経軸索などの再生による機能回復を目指している．本稿では，緑内障などのモデルマウスを用いた，視神経の遺伝子治療研究について，最近の成果をご紹介する．
