抄録
メトトレキサート(MTX)は、関節型若年性特発性関節炎(JIA)治療の中核をなす薬剤であり、使用により約70%の患者で効果があることが実証されている。しかし、他のリウマチ治療薬の例に漏れず、依然として小児領域では未だ「適応「外使用」としての地位から脱却されておらず、医師の裁量に任された処方がなされている。今回、我々は「JIAにおけるMTXの適応外使用」の承認に向けた申請基礎資料を作成し、日本リウマチ学会および日本小児科学会からの要望書を添えて厚生労働省に提出するに至った。申請基礎資料は、厚生科学研究「小児等の特殊患者群に対する医薬品の用法及び用量の確立に関する研究」(主任研究者:故大西鐘壽教授)で配布されたチェックリスト(「現時点での欧米での認可状況」、「本剤の薬物動態」、「医療上の重要性(有効性、安全性)」等)のエビデンスに基づいて検討した書類に、Merck ManualとJIA治療ガイドラインを加えて作成した。近い将来、厚生労働省と製薬会社との協議の結果、関節型JIAに対するMTXの適応の承認が得られることを期待している。
