抄録
国内未承認薬の導入には，（1）国内外の臨床試験成績を元に承認取得する，（2）臨床試験の形で使用する，（3）未承認のまま限定的に使用する，という3 つの道がある．（1）の道については，「公知の事実」の認定による承認や医師主導治験等の制度整備とともに，現場のニーズの高い医薬品については厚生労働省が製薬企業に承認取得を促す方策がとられている．（2）の道については，高度医療評価制度によって混合診療の回避が可能となった．一方，（3）の道については，国内ではまだ整備途上にある．但し，いずれの道をとった場合でも，国内使用時の有効性と安全性にかかる信頼性の高いデータを明らかにする努力は欠かせない．そのためには，良質な臨床研究が適正かつ迅速に実施できる体制整備が望まれる．
