ゲノム編集技術の概要とその可能性

抄録

要約：近年のゲノム編集技術はDNA に二本鎖DNA 切断（double-strand break; DSB）を引き起こす手法と，生体が保持するDSB の修復機構に基づいている．標的と成る遺伝子座にDSB を引き起こす手法にはジンクフィンガーヌクレアーゼ（ZFN），TAL エンドヌクレアーゼ（TALEN），CRISPR/Cas9 がある．DSB が生じると，修復過程である非相同組換えによってフレームシフトを生じ，標的遺伝子の発現が異常となる．一方，DSB の両側DNA に相同性をもつ遺伝子配列が存在した場合，一定の確立で相同組換えによる遺伝子修復が生じる．DSB の手法は，とくに第3 世代にあたるCRISPR/Cas9 に著しい進歩が認められており，Cas9 のオルソログ，改変型Cas9，また相同組換えの効率を上昇する手法が次々と報告されている．血栓止血領域においても，本技術を応用した次世代遺伝子治療の開発が期待される．