抄録
目的
重症心身障害（PMD）患者へのOnabotulinumtoxin A（以下、BoNT-A）治療における多目的性と有効性を調査した。
方法
2014年5月までに当センターで施行したPMDへのBoNT-A治療（82名、487回）を、投与部位（下肢、上肢、頸部体幹）と治療目的（姿勢・運動機能の改善、疼痛の軽減、介護負担の軽減）から分別し、後方視的に効果を検討した。重症度は、全例GMFCSレベルVで、またMACSではレベルIVが10名、Vが72名であった。投与開始年齢は、平均14歳3カ月で、経管栄養40名、気管切開1名であった。
成績
投与部位は、下肢へ67名、上肢へ45名、頸部体幹へは56名で、いずれか1部位へは14名、2部位へは50名、3部位へは18名であった。最大投与量の平均8.7単位/kg（0.6〜15.6単位/kg）であった。治療の有効率は、姿勢・運動機能において下肢（座りやすくなる）31/35（88.6％）、上肢（遊びが広がる）25/27（92.6％）、頸部体幹（前を向く・そり返りの軽減）46/50（92.0％）であった。疼痛軽減においては、下肢11/12（91.7％）、上肢0/1（0％）、頸部体幹10/10（100％）であった。また、介護負担の軽減においては、下肢（着がえやすい）43/43（100％）、上肢（着がえやすい）31/33（93.9％）、頸部体幹（抱きやすい・食事しやすい）14/14（100％）であった。自然軽快は13名、無効は3名にみられ、計16名で治療を中止した。副作用は10名（12.2％）に認められ、主に誤嚥、嚥下困難、呼吸困難であったが、すべて軽症で2〜4週間以内に自然消失した。
結論
PMDの痙縮・ジストニアは広範囲なため、BoNT-A治療も広範囲かつ多目的になるが、比較的安全かつ有効性の高いことが示唆された。
