小児血液疾患における遺伝子組換えトロンボモジュリン製剤（rTM）の役割

抄録

トロンボモジュリン（TM）は，血管内皮細胞表面に存在し，抗血栓作用のうえで，極めて重要な役割を果たしている．

遺伝子組換えトロンボモジュリン製剤（rTM）は，分子量約64,000の糖タンパクで，わが国で開発された播種性血管内凝固症候群（DIC）の治療薬として，2008年5月から臨床使用されている．

rTMは質の高い国内の臨床試験や使用成績調査において，DICに対する有効性・安全性が証明されており，小児・新生児領域でも，多数例の使用成績調査の結果が報告され，成人と遜色のない良好な結果を得ている．

またrTMは，抗炎症作用や補体活性経路の制御作用を合わせ持ち，血管内皮細胞を保護する作用があることから，造血幹細胞移植 （HSCT） 後の血栓性病態，すなわち類洞閉塞症候群（sinusoidal obstructive syndrome: SOS）や移植後血栓性微小血管障害（transplantation-associated thrombotic microangiopathy: TA-TMA）に対する有効性も報告されている．

現在HSCT後のSOSやTA-TMAには確立された治療法が存在せず，rTMは大いに期待できる薬剤ではあるが，SOSやTA-TMAに対する使用に際しては，保険適応がないことには注意を要する．

本稿では，小児血液疾患に対するrTMの位置付け・役割について自験例を交えながら概説する．