血友病Aは，血液凝固第VIII因子（FVIII）の遺伝子異常に基づく先天性出血性凝固障害症である．FVIII製剤を出血時あるいは定期的に補充することにより，血友病患者は出血抑制により関節症発症が著しく抑制され，結果としてQOLは飛躍的に向上した．一方，補充療法に伴い，重症血友病Aの20–30%に抗FVIII同種抗体（インヒビター）が出現する．一旦インヒビターが出現すると，既存の止血治療を極めて不安定かつ困難にさせるため，血友病治療の大きな課題となっていた．インヒビター保有患者の止血治療戦略として，1）インヒビター発生要因を解明して出現を防ぐこと，2）インヒビター消失を図ること，3）有効な止血ならびに予防治療を確立することである．最近，本邦での免疫寛容導入療法の成績報告，そして皮下注射のbispecific抗体（emicizumab; ヘムライブラ®）が市販され，インヒビター患者において著明な出血抑制効果を示している．本稿ではインヒビター治療の現状について概説する．
