再発・難治性骨肉腫2例に対してマルチキナーゼ阻害剤regorafenibを使用した．症例1は右上腕骨骨肉腫原発の初診時15歳男児，術後化学療法中に増悪を認め，regorafenibを開始した．1サイクル後に部分奏功を認めたが，9サイクル後に再増悪を来した．症例2は右脛骨原発の初診時9歳男児，原発巣摘出及び術前・術後化学療法を施行したが肺転移を繰り返し，第5再発期にregorafenibが開始された．2サイクル投与後に病状は一旦安定したが，その後急速に増悪を示したため，4サイクルで投与中止となった．2例とも本剤投与による重篤な有害事象は認めなかった．Regorafenibは再発・難治性骨肉腫に有効な可能性が示されたが，その抗腫瘍効果は症例により異なるため，治療効果を予測する遺伝子異常に関するデータ集積が望まれる．
