グローバル開発における日本人データの位置づけ

抄録

創薬力の強化・安定供給の確保等のための薬事規制のあり方に関する検討会の中で、ドラッグ・ロス解消の手段の一つとして、これまでの日本人Phase 1試験を省略可とした事例と経験を基に、日本人Phase 1試験を実施せず国際共同治験に参加できる条件や可能性が議論され、昨年12月に厚生労働省医薬局医薬品審査管理課の事務連絡、「海外で開発が先行した医薬品の国際共同試験開発前の日本人での第I相試験の実施に関する基本的な考え方について」の中で「原則として、日本人での第I相試験を追加実施する必要はない」という文言が記述された。このガイドラインの条件に合う一部品目において、後期臨床開発へ進むハードルを下げることが期待される一方、開発の最終段階となる承認申請における日本人の臨床薬理試験データの位置づけ、すなわち開発の出口戦略を含めた包括的な議論をグローバル企業の視点から改めて議論するタイミングに来ていると思われる。 今回、新薬開発のコンセプトに応じた日本人Phase 1試験の位置づけの変遷を振り返るとともに、グローバル開発においてこれまでほぼ実施していた日本人Phase 1試験を実施しなかった場合に、何が起こるのか、または何に気をつけるべきなのか、今後引き続き議論を深めるきっかけとしたい。