患者中心の創薬エコシステムを拓く　─日本希少疾患コンソーシアム（RDC Japan）の挑戦

抄録

日本希少疾患コンソーシアム（RDCJ）は、「誰一人取り残さない」を理念に掲げ、産業界・患者・学術界・行政・市民が力を合わせ、患者中心の創薬を実現する共創の場である。基礎研究から臨床、そして社会実装までを一気通貫でつなぎ、縦割りを越えた合意形成を加速させ、患者の時間軸に即した創薬を推進する。デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する核酸医薬ビルトラルセンの実用化は、日本発の成功事例として国際的な通用性を証明した。さらに、エクソン・スキップの適応拡大は、一疾患で構築した開発基盤を他の希少疾患や新たなモダリティへと展開できる可能性を示している。RDCJは、この横断的基盤を活用し、年会やワーキンググループを通じて標準化を進めることで、世界とつながる日本発の創薬エコシステムを構築し、患者に1日も早く薬を届けることを使命とする。