急性骨髄性白血病（acute myeloid leukemia：AML）の分子病態の解明により，種々の新規分子標的薬が開発されている．FLT3阻害薬やIDH1/2阻害薬のように特定のドライバー遺伝子変異に対する標的薬（actionable mutation）と，BCL2阻害薬やSMO阻害薬のように遺伝子変異に依存せず，広くAMLに共有される機能分子に対する阻害薬（broad approach），さらに抗体医薬（CD47抗体，TIM3抗体）も開発されている．詳細なマルチオミクス解析の導入により，新たな治療標的分子の同定と新規薬剤の開発が進められ，従来の予後分類に基づいた画一的な治療からAML個別化医療の展開が期待される．
