日本内科学会雑誌
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7.遺伝子治療の現状と展望
村松 慎一
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2003 年 92 巻 8 号 p. 1461-1466

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抄録

パーキンソン病の遺伝子治療には, 1)ドパミンの合成に必要な酵素遺伝子を線条体で発現させドパミンを生成する方法, 2)神経保護物質の遺伝子導入により黒質ドパミン神経細胞の変性を抑制する方法, 3)抑制性神経伝達物質の合成酵素を視床下核で発現させて機能改善をはかる方法,などがある.神経細胞に治療用遺伝子を導入し長期間発現させることが可能なアデノ随伴ウイルスベクターを使用して臨床応用が始まろうとしている.

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