抄録
キメラ抗原受容体(CAR)は，腫瘍関連抗原を標的とした合成T細胞受容体の総称である。CARの多くは，細胞外領域（scFvまたはリガンド），ヒンジ領域，膜貫通領域および細胞内シグナル伝達領域（CD28, 4-1BBなどの共刺激分子とCD3ζ鎖）から構成される。CD19 CAR-T細胞療法はB細胞性腫瘍に対してきわめて有効で，再発・治療抵抗性急性リンパ性白血病(ALL)患者の70～90%を完全寛解に導く。B細胞性腫瘍に対しては，第三者ドナーを含む同種CD19 CAR-T細胞療法の臨床開発も期待されている。一方，骨髄腫，急性骨髄性白血病，T細胞性白血病などの他の血液腫瘍に対するCAR-T細胞療法はいまだ開発段階にある。現在，筆者らのグループは，小児・若年成人のALLを対象としたpiggyBacトランスポゾンベクターによる非ウイルス遺伝子改変CD19 CAR-T細胞療法の臨床試験の準備を進めている。
