血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）は稀かつ予後不良な疾患である。本疾患は細血管障害性溶血性貧血，消費性血小板減少，臓器障害を特徴とし，微小血管における血小板血栓形成によって引き起こされる。現在，TTPはvon Willebrand因子（VWF）を特異的に切断する酵素であるADAMTS13活性が著減することが明らかとなり，同酵素活性が10％未満となることがその診断に必要不可欠となっている。先天性TTP（USS）はADAMTS13遺伝子変異，後天性TTPは抗ADAMTS13抗体の産生によって発症する。治療としては先天性TTPでは血漿輸注，後天性TTPでは血漿交換に免疫抑制療法としてprednisoloneならびにrituximabが有効である。最近，新規薬剤としてVWFに対する抗体であるcaplacizumabや遺伝子組み換えADAMTS13製剤の有用性が海外で報告されており，さらなる治療成績の向上が期待されている。
