研究報告
単一施設における小児再生不良性貧血，小児不応性血球減少症の造血細胞移植の経験
キーワード:
pediatric aplastic anemia,
refractory cytopenia of childhood,
graft failure,
cyclophosphamide,
melphalan
2025 年 14 巻 4 号 p. 252-258
詳細
2025 年 14 巻 4 号 p. 252-258
小児再生不良性貧血（AA）の造血細胞移植での標準的な前処置はフルダラビン/シクロフォスファミド/抗ヒト胸腺細胞グロブリン（FLU/CY/ATG）だが，近年小児不応性血球減少症（RCC）と同様にメルファラン（MEL）を用いたFLU/MEL/ATGの有効性が報告された。本研究では両レジメンで移植を行った症例を後方視的に解析した。AA 20例，RCC 6例が対象となり，FLU/CY/ATGがAA 18例，RCC 3例，FLU/MEL/ATGがAA 2例，RCC 3例だった。5年無イベント生存率はFLU/CY/ATG 84.9%，FLU/MEL/ATG 100%だった。一次生着不全はRCCで1例，二次生着不全はAAで1例で，どちらも前処置はFLU/CY/ATGだった。FLU/CY/ATGは実行可能である一方，FLU/MEL/ATGも少数例ながらも有効性が示唆され，晩期合併症等を含めた今後の症例の集積が必要である。
