指定された期間・細胞種において選択的に薬効を発揮するmRNA医薬のための翻訳制御技術

抄録

メッセンジャーRNA（messenger RNA, mRNA）医薬においては、実際の治療効果を発揮するのはmRNAそれ自体ではなく、翻訳によってそこから生み出されるタンパク質である。したがって、そうした治療用タンパク質を特定の臓器・組織や細胞種でのみ選択的に産生させる技術はターゲティングとして、産生期間を制御する技術はコントロールドリリースとしてそれぞれ機能するともいえる。プラスミドDNA（plasmid DNA, pDNA）やウイルスベクターと異なり、転写制御配列による遺伝子発現制御が適用できないmRNA医薬においては、タンパク質の産生を制御することは困難であった。しかし近年では、さまざまな翻訳制御技術の開発が進んでいる。本稿では、筆者らの研究成果も含めたmRNAの翻訳制御技術について紹介する。