抄録
ビルテプソⓇ（一般名：ビルトラルセン、viltolarsen、開発記号：NS-065/NCNP-01）は、日本新薬株式会社と国立精神・神経医療研究センター（NCNP）の共同研究により創製された、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬である。ビルトラルセンは、モルフォリノ核酸（PMO）を用いたアンチセンス核酸医薬品であり、ジストロフィン遺伝子のエクソン53を対象としたエクソン・スキッピング法を作用機序として、患者で欠損しているジストロフィン・タンパク質発現の回復を図る薬剤である。2020年3月に国内製造販売承認を取得し、2020年8月に米国FDAより販売承認を取得した。
