Drug Delivery System
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RNAiとsiRNA
ペプチド修飾核酸を用いた効率的なsiRNA発現ユニットの開発
池田 豊多比良 和誠
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2004 年 19 巻 4 号 p. 364-372

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抄録
RNAiによる遺伝子サイレンシングの配列特異性と発現抑制効果の高さから, 現状では治療が困難なさまざまな疾患に対しての遺伝子治療への期待が高まっている. しかし, 実際に遺伝子治療に応用するためには, siRNAのデリバリー方法, 効果の持続性, 安全性など検討されるべき問題も多い. DNAをさまざまな手法で化学修飾することによって, これらの問題を解決しようという試みがされている. 本稿では, 核酸とペプチドや蛋白などの異分子とを共有結合でつなぐ, DNAコンジュゲートケミストリーの立場からの遺伝子デリバリーへの取り組みについて紹介する.
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