ヒト脳の発生，機能，疾患，薬物応答を理解することは神経科学と医学の重要課題であるが，生きたヒト脳組織を詳細に解析することは技術的・倫理的に難しく，従来の研究は主に動物モデルや二次元培養系に依存してきた．しかし，ヒトと動物の間には発生過程，細胞構成，神経回路，薬物応答に多くの違いがある．脳オルガノイドは，ヒトES細胞やiPS細胞から作製される三次元神経組織であり，神経前駆細胞の分化，細胞種多様性，組織構造，神経活動の一部を再現できることから，ヒューマンバイオロジー研究の有力な基盤となっている．本稿では，脳オルガノイド研究の発展を概説し，神経活動計測，アセンブロイドやコネクトイドによる神経回路モデル，ヒトで顕著に発達した細胞種や遺伝子プログラムの再現，個人差の解析，毒性評価，疾患モデル，薬効評価への応用を紹介する．さらに，不均一性，成熟度，血管系・免疫系の欠如，標準化，品質管理，倫理的課題などを踏まえ，脳オルガノイドを用いたヒューマンバイオロジー研究の現状と展望を紹介する．
