甲状腺未分化癌は極めて進行が早く予後不良な疾患である。初診時すでに進行例となっていることも多く,唯一の根治的な手術療法を行うことが不可能な際には,緩和的放射線療法や施設毎の薬物療法が行われてきた。また,薬物療法に関する標準治療は確立しておらず,例え積極的な治療を行っても,その治療成績は満足できるものではなかった。
近年の研究により,甲状腺癌に関連する増殖因子とその受容体,遺伝子の異常によるシグナル経路の活性化などが解明される中,基礎的な研究結果に基づいた新規薬剤の開発も行われ,甲状腺癌に対する薬剤が相次いで保険承認されている。その中でも特筆すべきは,未分化癌に対しても使用可能な薬剤の登場であり,レンバチニブは分化型甲状腺癌のみならず,未分化癌に対してもその有用性が確認されている。
未分化癌に対する分子標的治療薬の開発状況,そしてレンバチニブの有用性に関して述べたい。