企画／リアルワールドデータ活用による承認審査・安全性監視の進展・チャレンジ
３．医薬品開発におけるリアルワールドデータ活用への期待 ―製薬企業の視点より―
キーワード:
リアルワールドデータ,
リアルワールドエビデンス
2019 年 24 巻 1 号 p. 19-30
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2019 年 24 巻 1 号 p. 19-30
医薬品開発におけるエビデンス創出はこれまで臨床試験に偏っていたが，そのアプローチにはもっと選択肢があるべきであり，リアルワールドデータ (RWD) がその役割を果たすことが期待される．ICH GCP リノベーションでも，多様な試験デザインとデータソースの選択肢を持つこと，患者に画期的な新薬を早く提供するために早期承認申請をサポートすることが挙げられている．本邦においても，条件付き早期承認制度や改正GPSP 省令で医療情報データベースや患者レジストリ等の活用が可能であることが明記された．本稿では，医薬品開発における RWD の活用として，① 承認申請データへの活用， ②臨床試験計画および患者リクルートメントへの活用，③ Electronic Health Record をデータソースとした臨床試験データの収集，④ 臨床試験の評価や診断への活用，⑤ 開発戦略，薬価・アクセス戦略への活用についてまとめる．それぞれの活用場面で課題があり，インフラと規制環境の整備が望まれるものの，それを待つことなく医薬品開発の現場でRWD の活用が進むことに期待したい．
